בתשובה לברקת, 25/02/03 11:17
או, מה שגם אפשרי 132060
ואם להמשיך עם מסע הצלב שלי כנגד ה-FDA (תגידו אם נשבר לכם),
אילו הוא לא היה מעביר את ייצרני התרופות בכאלו מכשולים ולאורך כ"כ הרבה שנים, עלות הייצור של תרופה היה פחות בהרבה.
אז, היה יותר פשוט לחברות להחזיר את השקעתם, והן לא היו צריכות לרושש אנשים חולים.
המצב הקיים מקבע את הנורמה שרק לעשירים יכולים להרשות לעצמם להיות בריאים.
או, מה שגם אפשרי 132065
למה נשבר לי? הרי עוד לא התחלת בכלל. אשמח אם תפרט איזה מכשולים *מיותרים* עוברים יצרני ומפתחי התרופות בדרך לאישורן. מעבר לזה:

1. האם עדיף לאשר תרופה לפני שידוע עד כמה היא בטוחה לשימוש?

2. עלות הייצור של התרופה בד"כ אינה הגורם העיקרי הקובע את מחירה (כמדומני שכיוונת לעלות הפיתוח).

3. יש המון גורמים אחרים שמשפיעים על מחירי תרופות - הצורך ברישום פטנטים, זמן תפוגת הפטנט, מחירי תקרה של מדינות, החזרי ביטוח בריאות וסל בריאות.

4. יש המון גורמים אחרים שמשפיעים על משך זמן הפיתוח עוד לפני שהתרופה מגיעה לניסויים בבני אדם - מציאת המולקולה הנכונה (במחשב או במבחנה), מציאת הנוסחה המתאימה של החומר הפעיל בתרופה.
או, מה שגם אפשרי 132071
למה נשבר?
כי נכנסתי לחלאסטרה על ה-FDA כבר כמה פעמים (תגובה 79789 ,תגובה 79899 ,תגובה 129787 ,תגובה 130952)

בניגוד לשכל הישר, *מירב* העלות של תרופה נובע מהרצתה בדרך היסורים של ה-FDA ו*לא* על: המצאתה, פיתוחה, תשלום לאנשי המדע, ניסויים על בע"ח, כתיבת מאמרים על הפוטנציאל המבטיח שלה.

המון תרופות יושבות בפח הזבל של ה-FDA מפני שהן מרפאות "רק" 30% מציבור החולים (ולא משפיעות על ה-‏70% הנותרים) - מקרה כזה למשל היה לגבי תרופה לאלצהיימר, ובסוף הסתבר שהיו שני טיפוסי מחלה ורק אחד מהם הושפע.

עוד הרבה יותר תרופות פוטנציאליות ומבטיחות, כלל לא מנסות להפוך למוצר מפני שלא שווה להשקיע כ"כ הרבה כסף כדי לרפא איזו מחלה נדירה ממנה סובלים "רק" 10,000 חולים.

המחסום איפה הוא לא האינטלקט (רעיונות יש בשפע), לא הביקוש (חולים יש בשפע), אלא שכבה שמנה של תקנות, עו"ד, ביטוחים מפה ועד הודעה חדשה.
נראה כאילו לכולם יש זמן.
חוץ מלמי שהזמן אוזל לו.
או, מה שגם אפשרי 132082
זה לא שטיעוניך מנותקים מהמציאות - אלא שיש לי הרגשה שאתה לא מכיר מספיק את העובדות. התמונה הרבה יותר מורכבת.

תרופות לא "יושבות בפח הזבל" של ה - FDA. אם יש מניעה כלשהי לאשר אותן, בדרך כלל הרשות הזו מבקשת מהחברה המפתחת נתונים נוספים, ואם הם משביעים את רצונה התרופה תאושר.

תהליך ה"סינון" של התרופות, מהפיתוח הראשוני עד השוק, כולל הרבה מסננות: סריקת מאות אלפי מולקולות, ניסויים על בעלי חיים, ואז ניסויים בשלושה שלבים על בני אדם (גם אחרי אישור התרופה, עורכים ניסויים נוספים כדי למצוא אם יש יישומים נוספים לאותה תרופה). לכן, תרופה שמגיעה כבר לאישור הרשויות, כבר סוננה בדרך כמה פעמים, וכבר בשלב זה היא אחת מתוך כמה אלפי חומרים ש*לא* הגיעו כלל לאישור. אם זה נראה סינון דרמטי, זה בגלל השיטה של ניסוי וטעייה הנהוגה בפיתוח בסקטור הזה. עדיין לא מצאו פטנט טוב יותר.

שוב, לא ענית - האם היית מוכר תרופה לאדם, למרות שיש לו רק 30% או 20% להיעזר בה? לא כל התרופות בשוק מיועדות לחולים סופניים, שוודאי היו מנסים כל אופציה. יש גם תרופות לנזלת ולשעלת. אישור שיווק של מוצר שאין לדעת איך הוא משפיע על הצרכן, ואין לדעת אם הוא גורם לו נזק, הוא חוסר אחריות ציבורית.

לגבי מחלות נדירות - יש כמה וכמה חברות (מצליחות) שעיסוקן העיקרי או היחיד הוא פיתוח תרופות למחלות נדירות, שאלפים בודדים של חולים בעולם סובלים מהן. חברת Genzyme האמריקאית למשל, ועוד רבות.

מעבר לזה, נראה מוזר שאתה מעביר את ה"אשמה" במחירי התרופות אל הרגולטור (שאינו קובע את מחירה של תרופה בשוק הפרטי), במקום אל המפתחת/יצרנית. אתה אכן צודק בזה, שזמן האישור לתרופה חדשה בארה"ב עלה מחצי שנה לשנה וחצי כמעט. אבל את זה אפשר לתלות בעובדה, שה- FDA תפקד כמעט שנתיים ללא נציב. כעת יש שם נציב. ואין לבלבל את זמן הרגולציה והפיקוח עם קביעת המחירים.

ולבסוף, התגובה שלינקקת אליה מתמיהה.
תגובה 79789
מצד אחד אתה קובל שהרופאים מפיצים תרופות לכל דורש, בחוסר אחריות. מצד שני היית רוצה שהרגולטור יעשה אותו הדבר.
ומאיפה המספרים האלה? אתה טוען ש- 5,000 תרופות מוגשות לאישור מדי שנה ורק 3(!) מאושרות? מופרך זו לא מילה. הנה הנתונים של ארגון חברות הפרמצבטיקה האמריקאי, והם שונים לגמרי:

או, מה שגם אפשרי 132114
מניעה לאשר אותן יכולה להיות למשל, אחוז הצלחה קטן מתחת לערך סף מסויים שהוא בכלל לא מבוטל (הרי ה-FDA מטוב ליבו שוקל להוריד את הסף ל-‏30% עבור חיסונים לאיידס)

יש דבר כזה מסלול מהיר לאישור תרופה.
ואם יש, אז למה לא כולן?

ניתן לסווג תרופות שאושרו בפיקוח רופף יותר תחת הסיווג תרופה נסיונית, או אם תרצי, ניסוי קליני שלב-‏4, בו זהו כבר שיקול דעתו ואחריותו של הרופא (או הבי"ח) אם להשתמש בתרופה.
מכיוון שאף אחד לא רוצה לצאת אשם במותו של חולה, תהי בטוחה שרק חולים קשים, אשר חתמו הסכמה, על דעתו של הבי"ח, רק אלו יזכו לטיפול הנכסף.
ניתן להתנות כל שימוש כזה בדיווח ל-FDA על התוצאות והתופעות לוואי של המטופלים (ההסכמה לכך תהיה חלק מן התנאים עליהם יוחתם המטופל).
שערי בנפשך את שלל המידע שיזרום לפתחו של ה-FDA לגבי טיבה של התרופה.
כעבור פרק זמן מספק דיו של חוות דעת חיוביות, או לחלופין, השלמת המסלול היותר מקפיד, תוסר תווית הניסיוניות מהתרופה והיא תנתן לכל דורש אשר כספו בכיסו.
עניתי?

מה שעובר סינון בסדרי גודל הוא לא הקומבינציות הרבות הנסרקות בכל חברת תרופות.
אם זה היה המצב, מליוני אם לא מיליארדי חומרים היו נפסלים.
לא, תרופה שהוגשה ל-FDA כבר הספיקה להראות הבטחה רבה למפתחיה, ובד"כ יש מאחוריה גם מחקר מדעי לא קטן, ואולי אף פירסומים.
מאלו, עדיין מסוננות רב ההצעות.

זמן אישור לתרופה הוא שנה וחצי?! הלוואי!
נסי 10 שנים.

התפקיד של הרופאים ושל ה-FDA הם שונים לחלוטין.
תפקידו של ה-FDA הוא לקבוע מהם הכלים בהם מותר לרופאים להשתמש.
תפקידם של רופאים הם לשפר ולהאריך חיים.
כנגד ה-FDA אני טוען שבשם הנסיון להיות "יותר צדיק מהאפיפיור" הם משליכים תרופות שהיו מקלים על רבבות.
כנגד הרופאים אני טוען, שעד שהם כבר מקבל כלי כנגד מחלה זיהומית כלשהי, הם עושים בו שימוש לא מבוקר וגורמים להופעה של זנים עמידים (אשר במקרה ה"טוב" ימצאו להם כעבור עשור תרופה אחרת במאמץ רב, ובמקרה הרע הם המציאו כדברי משינה "זן חדש של מחלה")
או, מה שגם אפשרי 132134
נכון, יש מסלול מהיר לאישור תרופה - עבור תרופות שבאות לטפל במחלה שאין לה מענה כרגע. גם כאן וגם במקרה ה- 30%, ה- FDA יודע להתגמש כשצריך. יש גם מסלולי אישורים מהירים (510K) למכשירים רפואיים שרק מציגים שכלול מסוים לעומת מוצרים קיימים.

גם היום, חברות שמפתחות תרופות עורכות ניסויים קליניים כמעט בכל החולים שהן יכולות למצוא, שמסכימים לזה. אתה מתאר בעצם אותו מצב שקיים היום, רק קורא לזה בשמות אחרים - ומתעלם מהעובדה שבמסגרת ניסוי קליני יש פיקוח רפואי צמוד יותר ואפשרות לבדוק במדויק את השפעת התרופה. הגורמים האלה חשובים.

עד כאן הדעות. מכאן לעובדות - אכן, מיליוני מולקולות נפסלות. סתם דוגמה מחברה גדולה:

..Lilly discovery scientists then search for biological targets within the body that play a role in a given disease. They create or find unique molecules that might someday be medicines, and they screen millions of such molecules against the targets to pick promising leads

http://www.lilly.com/health/innovation/discovering.h...

והתהליך הזה מתאפשר גם כיוון שהיום בונים ובודקים מולקולות "מלאכותיות" במחשב (In Silico) ורק אחר כך בודקים גם במבחנה (In vitro). שים לב לגרף השני מהסוף:

על פי הגרף הזה, תהליך גילוי החומרים הפעילים (השלב הראשוני של הפיתוח, עוד לפני ניסויים בבעלי חיים אפילו) אורך 2-10 שנים.

ושוב - אתה לא קורא נכונה את מה שכתבתי. זמן *פיתוח* של תרופה הוא 10 שנים. זמן הבחינה שלה בידי ה- FDA (בסוף השלב השלישי של הניסויים הקליניים), עד לקבלת אישור לשיווק, הוא שנה וחצי, וגם זה הרבה - הממוצע הרב שנתי הוא כחצי שנה.

ותרופה שכבר הגיעה לשלב הסופי של הניסויים הקליניים, אכן מסוננת - אבל בשיעור רחוק מאוד-מאוד מהפרופורציות שאתה טוען להן. הבאתי לך לינק לנתונים המדויקים ולא התייחסת אליו. אז הנה עוד אחד - בו רואים את העלייה הדרמטית במספר תרופות הביוטכנולוגיה (סגמנט אחד מהשוק, אבל החדשני ביותר בו) בעשרים השנה האחרונות:
לא שהכל הולך חלק מול הרגולטור, להפך. כאמור, בשנה החולפת היו בעיות בגלל ההנהגה המבולבלת של ה- FDA :

אם אתה מאמין שצריך להוריד את רף אישורי התרופות, אתה לא לבד. אבל המספרים והטיעונים שאתה מפזר, לא קשורים לעובדות.
או, מה שגם אפשרי 132258
מה שאני לא מצליח להבין זה אם את רוקחת או קולנוענית.
או, מה שגם אפשרי 132295
אני רוקחת מזימות, מקסימום.
(אני לא מתעלם, רק לוקח את הזמן לקרוא) 132353
על תרופות וכוונות טובות 134605
אחרי התמהמהות, הנה תשובתי (קצת ארוכה):

הדיאגרמה (השניה מהסוף אליה הפנית אותי) מחזקת את מה שאמרתי אני, אולם אני חושב שאני מבין את מקור המחלוקת ביננו.
השאלה היא, מה מגדירים כ"אישור ה-FDA".
שימי לב שמתוך 16 שנה המתוארות בתרשים, 10 האחרונות מוקצות כולן למיני ניסויים קליניים (I-III) ,אישורים וסקר שוק.
הניסויים הללו לא נערכים "בשביל הכיף", זו פרוצדורה בירוקרטית מהסוג שיגרום לרואה חשבון להתכווץ, ובטח שלמדען, והכל מוכתב ע"י דרישות מאד מחמירות של ה-FDA.
לא עשית נכון, לא תקבל אישור.
האישור שעליו את דיברת, שלוקח שנתיים, הוא השנתיים *הנוספות* אחרי כל מסע התלאות הזה, בו תוהה ה-FDA בינו לבינו מה הוא חושב על הניסויים הדרקוניים שנערכו לפי דרישתו.

תראי, גם לאחר שנערכו ניסויים אינסופיים, הוכחה מובהקות סטטיסטית והצלחה הן בתיאוריה, בחיות מעבדה ובמתנדבים (ניסוי קליני I), עדיין נסחב העניין *עשור*.
כמה אנשים חולים מתו בעשור הזה?
כמה סבלו מכאבים?
זה מחזיר אותי לויכוח שהיה לי עם ידידי שיהיה בקרוב רופא על יעודו של רופא, האם מטרתו לעשות טוב או להמנע מלעשות רע. זה אולי נראה אותו הדבר, אבל אין כל "עשיית רע" באי עזרה לאדם מוכה, רק בעצם הכאתו.
כך, אם בידך כלי להפגת כאבם של אלפים, מליונים, ואתה פשוט יושב על זה, לא ממהר, ולא מפני אתה חושש לאותו ממזר מסכן אחד שיפתח תופעות לוואי, אלא כי אתה פוחד מתביעת ענק נוסח אמריקה, הרי שאתה שייך לאלו שלא ממהרים לעשות טוב.
עוד דוגמא, הידעת כי קיימת טכנולוגיה לאיתור מוּעדוּת למחלות שונות? אבל היא לא ממהרת להיות מתורגמת לכלי ישומי, מפני שאנו חיים בעולם שבו אם בדיקה צודקת ב-‏99 מקרים וטועה ב-‏1, אותו אחד יתבע על עוגמת נפש ויהפוך את כל העסק ללא כלכלי.

בקרב העולם המפתח תרופות אני יושב, הן באקדמיה והן בתעשיה.
על ה-FDA אני כותב כאן מפני שאני רוצה לשתף בתמונה שהתחוורה לי מתוך המערכת, ושלא כ"כ רואים מבחוץ:
בניגוד למה שמקובל לחשוב, הגורם המגביל להתקדמות הרפואה והבאת מזור לנזקקים לו *אינו* האינטלקט או כושר הגילוי.
יש הצפה של פיתוחים, המצאות וגילויים לכמעט כל חולי וכאב שתוכלי להעלות על דעתך.
לבוא לכנס של ביולוגים יכול להיות מאורע מאד מעודד, מתקבל הרושם השגוי כי כל תחלואי העולם על סף תיקון.
הגורמים המגבילים הם אלו שאינם ישירות מן העניין, וכסף, איך לא, משחק תפקיד ראשי.
מי שמקבע את המציאות הזו הוא ה-FDA, אשר בטענה טהורת כפיים שרצונו בתרופות בטוחות, הופך את זמן פיתוח התרופה לארוך מעין כמוהו ויקר מעין כמוהו.
בעולם בו Time is Money, משקיע לא ימהר לשים את כספו על קרן שתחזיר לו השקעה (אולי, ה-FDA לא מהסס לפסול) תוך עשור.
תהליך השקה של תרופה אחת נאמד, אם זכרוני אין מטעני בסדרי גודל של מיליארדים (דולרים, לא דרכמות), ומעטים הם הגופים שיכולים להרשות לעצמם לגלגל סכומים כאלה.
התוצאות:
1.עולם הפארמה נחלק בין מיעוט של תאגידי ענק מונופוליסטיים אשר לחברה בגודל סביר אין אפילו מה לחשוב בלהתמודד איתם.
מיותר לציין שבמצב כזה, הציבור ישלם כל מחיר שיקבע בלית ברירה.
2.השקעה גבוהה מחייבת תשואה גבוהה עוד יותר.
לכן, תרופות למחלות של "רק" כמה אלפים, או למחלות שפוקדות מליונים בעולם השלישי העני, אלו אינן אטרקטיביות, וישארו רעיון נחמד.
3.שיפורים ושכלולים של תרופה, נאמר כאלו שיפחיתו תופעות לוואי עשויים שלא להיות מיושמים.
בשביל מה, התרופה כבר עברה.
4.גדל הפער בין "העולם הנאור" ל"עולם השלישי" מפני שזה האחרון אינו יכול להרשות לעצמו אם המותרות של בריאות. מה כל כך נאור בזה? עלינו להתבייש.
5.גם מישהו עם הכוונות הטהורות ביותר, והתגלית המבטיחה ביותר, לא יוכל לממש את רצונו, הוא יאלץ לגנוז את הרעיון או למכור אותו לתאגיד ענק כמו נוברטיס.
לכן, ארצנו הקטנטונת, אשר הינה מעצמה לא קטנה של פיתוחים והמצאות ביוטכנולוגיות, מייצאת את האינטלקט ואת ההמצאות בעבור נזיד עדשים לארה"ב ואירופה, שם נמצא הכסף הגדול, ושם הוא גם נשאר כשנקצרים פירות ההצלחה שלנו.

כיום המצב הוא כזה: ההחלטה אם מאן דהו יחיה או ימות, יכאב או יבריא, יקום או ישכב , החלטות כאלה מתקבלות בחדרם של משפטנים, כלכלנים, חוקרי שווקים, סוכני ביטוח, בירוקרטים.
לכל אלו שליחות, אבל היא אינה קשורה להטבה עם המין האנושי, אלא למנגנון לו הם משתייכים.
ולי זה חורה.
על תרופות וכוונות טובות 134639
אם נניח אתה מפתח תרופה כנגד מחלה משתקת חלקית לא קטלנית וכרגע יש לה 99% הצלחה אך האחוז הנוסף מת מהתרופה אך כדי לגלות זאת עליך להעביר את התרופה שורה של ניסויים שיקחו מספר לא קטן של שנים האם תעדיף להקל בבדיקות?
אך אתה יכול לטעון כי תקל את הבדיקות לתרופות כנגד מחלות קטלניות בלבד, בתרופה מסוימת האחוזים זהים לקודמת אך האחוז הנוסף מת ביסורים קשים לאט ובצורה קשה יותר ממוות "טבעי" של המחלה, תקל בבדיקות גם אז?
על תרופות וכוונות טובות 134698
אני בעד העברת ההחלטה אל החולה, לאחר שהנתונים יובאו לידיעתו.
על תרופות וכוונות טובות 134888
כנראה שלא הבנת את שאלתי
יש לך בתור הFDA
100000 תרופות לבדוק אתה יודע שיש בתוכן תרופות שאחוז מהמשתמשים בהן ימותו בכדי לגלות את התרופות הללו אתה צריך לחקור אותן במשך 10 שנים
על תרופות וכוונות טובות 134911
זה דומה לדילמה של "אם יכלת להציל מליונים במחיר חייו של אדם אחד, האם היית הורג אותו?"
(למשל, ג'ון טרבולטה ב"שם קוד דג חרב")

לדעתי זו שאלה מצפונית.
אתה אומר לעצמך: "אם אאשר תרופה לפני שאני משוכנע לחלוטין ‏1 שהיא בטוחה לשימוש, ומישהו יפגע, לא אוכל לסלוח לעצמי".
אתה תראה בעצמך נושא האחריות הבלעדי לפגיעה.
לעומת זאת, אתה לא עוצר לחשוב על חייהם של אלפים ואולי מליונים אשר ימותו או יחלו מפני שבחרת לעכב אישור תרופה, על אף שהיה בידך למנוע זאת.
אנו חיים בעולם בו אדם נדרש לקחת אחריות על מעשיו ולא על מה שלא עשה ‏2, וכדאי לעצור רגע ולחשוב אם זה מוסרי.

שוטה הכפר מציע, ואני מצטרף, להעביר חלק מהאחריות, לא כולה חלילה, לכתפי הרופא המטפל והפציינט.
אם אדם, בצלילות דעת מוכן ליטול על עצמו סיכון של 1% נזק בתמורה לסיכוי שיחלים, ורופאו מעודדו לעשות כן, לדעתי יש לאפשר לו.
במה זה שונה מניתוח? גם שם יש סיכוי לסיבוכים, ואף למוות.
כך, האשמה לא תפול באורח כ"כ טוטאלי על כתפי הרגולטור (FDA) ואני חושב שהמירב יהיו בריאים ומרוצים.

1 בינינו, יש דבר כזה להיות בטוח במאה אחוז?
ברור שלא, זה הכל עניין של ערכי סף שנקבעו מראש.
*תמיד* יש סיכוי שמשהו רע יקרה.
על אותו משקל, אין גשר שמסוגל לעמוד ב*כל* רעידת אדמה, מחליטים באיזה ריכטר אתה רוצה שהוא עוד יעמוד, ומעבר לזה - "אללה ירחמוּ".

2 כן, יש מיעוט יוצאים מן הכלל, "אי מניעת פשע", "רשלנות" וכד', וכולם סובלים מעמימות משפטית נוסח מרגלית הרשפי.
על תרופות וכוונות טובות 134764
טוב, תראה. התגובה שלך מעלה המון טענות נפרדות, חלקן מקושרות זו לזו אבל לא כולן נובעות זו מזו, וברור שלא בכולן אשמים אותם גורמים. אתה אומר כך:

1. מחירי התרופות יקרים מדי.
2. תהליכי האישור ארוכים מדי וריכוזיים מדי
3. תאגידי הפארמה יש כוח רב מדי .
4. אין שוויון בין העולם הראשון והשלישי ‏1 .

כאמור, יש סתירות ואינטרסים.

1. כאן מתעוררת נקודה כואבת שלא הזכרת - המחיר הגבוה של תרופות אתיות ("מקוריות", חדשות) גורם לתחרות גדולה מצד יצרניות של תרופות גנריות (גרסאות למקור שיוצאות לאחר תום תקופת הפטנט). מי שאחראי כאן למחירים הם התאגידים ולא הרגולטור. הממשלות בכל העולם דווקא מנסות לעודד יבוא מקביל של תרופות (כלומר, אפשרות לייבא מכמה מקורות, תוך יצירת תחרות, ולא מספק אחד). התאגידים יוצאים נגד זה בטענה של טובת הציבור - יבוא ממקור לא מוכר עלול להכניס לשוק תרופות פגומות או מקולקלות.

2. עוד סתירה קטנה באינטרסים בין הגורמים - דווקא תאגידי הפארמה הם אלה שלוחצים על ה- FDA לאשר מהר יותר, להקל על הרגולציה. זה הרי האינטרס שלהם למכור כמה שיותר.

משהו שהזכרתי כבר: ה- FDA מזרז את הליכי האישור לתרופות למחלות שאין להן מענה בשוק כיום. לגבי תרופות אחרות, אם מדובר בגרסה זו או אחרת של תרופה קיימת, שאינה מציעה פתרון פלא לחולים, באמת אין מה למהר. אם מדובר בטכנולוגיה מהפכנית, האיטיות בבדיקה נובעת מהרצון לבדוק תופעות לוואי. דיברו פה (אני אמצא לינק בקרוב) על תופעות הלוואי של ריפוי גנטי (Genetic therapy ) - הניסיון לרפא "ילד בועה", גרם לאותו ילד ללקות בלוקמיה. איך אתה שוקל את הסיכוי מול הסיכון, את התועלת מול הנזק? לפי דעתי ב - FDA עושים עבודה לא רעה בתחום הזה, במסגרת הלחצים העצומים שמופעלים עליהם.

לגבי ריכוזיות הרגולציה - אל תשכח שה-FDA הוקם במקור כהגנה על האזרחים. זה היה בימים שכל רוכל נודד מכר "סירופ לשיעול" עשוי מתמצית חרציות מעורבת במרק, או משהו. תרופות מקולקלות גרמו אז לאנשים לחלות ‏2. היה צורך, ויש גם היום, במערכת ריכוזית כלשהי. השאלה היא, עד כמה היא צריכה להיות ריכוזית מול האזרח ‏3.

התפיסה שלך, אני מניחה, היא של האזרח שיכול ורוצה לבחור את טכנולוגיות הריפוי שלו בעצמו. לא הייתי נותנת קרדיט כזה לכל שכבות האוכלוסייה, ולא מתוך התנשאות - זו החלטה כמעט בלתי אפשרית לעשות ביומיום, על סמך הידע המועט שברשותנו - לבחור בעצמך את האנטיביוטיקה שלך. אם הדבר מגיע לטיפול יותר קריטי, או לטכנולוגיה חדשה ולא מוכרת, הייתי מצפה שאנשים יקבלו (או ידרשו לקבל) יותר מידע על תופעות הלוואי של זה. אבל גם אז, אין תחליף למומחים. השאלה כאן היא באמת עד כמה האזרח *הממוצע* רוצה ויכול לקבל החלטות כאלה בעצמו.

אני יודעת שיש ערכות איבחון גנטיות למחלות שונות. אני גם יודעת למה לא משתמשים בחלק גדול מהן, והסיבה לא קשורה לכסף - אין טעם באיבחון, אם אי אפשר לעשות בו כלום. יש מחלות אחרות (סרטן צוואר הרחם למשל) שבהן מי שמועדת לחלות יכולה לנקוט צעדים שישפרו את המצב. היא לא יכולה להירפא, אבל לפחות לתכנן את הילודה שלה אחרת, לפני שתחלה. למשל. אבל מה יעשה אדם שיגידו לו שהוא נמצא בקבוצת סיכון לאלצהיימר? כרגע, הוא אינו יכול לעשות כלום. ולכן, אין טעם לפתח ערכה, לשווק אותה ולהשתמש בה כדי להפיץ מידע כזה. במקרים שבהם יש טעם בערכה (למשל, איבחון מחלות גנטיות משותפות לבני זוג שעומדים להינשא), נעשה שימוש נרחב מאוד בערכות כאלה.

ומילה לסיום - לא יודעת מה קורה לי, אבל כבר לא מעניין אותי לחפור באינטרסים הסמויים של התאגידים/הממשלה, אלא לחשוב אם תוצאות הפעילות שלהם טובות לי כאזרחית או לא. גם אני עושה פעילויות רבות ממניעים כספיים או אחרים, ולכן לא אפסול אוטומטית פעולה של מישהו בגלל זה.

1 לנקודה הזו תרשה לי לא להיכנס, למרות שאני די לצדך כאן - אבל זו לא תופעה שייחודית לפרמצבטיקה.

2 קצת כמו כימותרפיה, הא הא.

3 תאר לעצמך ביזור סמכויות כזה בארץ - "יוסף מלך האקמולים, רק היום זריקת אינסולין בחצי מחיר, עודפי יצוא".
על תרופות וכוונות טובות 134774
כתבתי קצת בחופזה, אז רק שהניסוח יהיה ברור - אין טעם בערכות איבחון של *המועדות* לחלות במחלה כלשהי, אם אין טיפול קיים למניעת המחלה או לעצירתה.

יכול להיות שתאמר, שאותו חולה אלצהיימר פוטנציאלי יוכל לערוך מעקב טוב יותר אחרי עצמו אם יסתבר לו שהוא בסיכון. אבל גם כאן, השאלה היא עד כמה המעקב המוקדם יעזור. במידה שהערכה תקפה רק לחלקיק אחוז מהאוכלוסייה, או חוסכת שיעור אפסי בהתקדמות המחלה או בעלות הטיפול - אז כן, חישוב קר הוא לגיטימי כדי לא לטרוח להכניס לשוק ערכה כזו.
על הסניליות 134789
אבל אפילו אם המעקב לא יעזור למניעת המחלה, הוא יכול לעזור בתכנון מוקדם של הזיקנה, בסגירת קצוות פתוחים, בכתיבת הרומן הגדול ההוא לפני גיל שבעים דווקא. מצד שני המחיר הפסיכולוגי על ידיעה כזאת הוא גדול במידה שאני, אישית, הייתי מוותר עליה, אני חושב. כלומר, אני כמעט בטוח, כמדומני, אלא אם כן, כמובן. ויש גם הצד השני. תמיד יש. אם רק הייתי זוכר על מה מדובר הייתי יכול להיות יותר החלטי בעניין זה. שני סוכרזית, אם לא קשה לך.
תכתוב רומן אסוציאטיבי 134797
יש בהחלט פנים לכאן ולכאן. השורה התחתונה היא, שמדובר בהכרעה אתית, מוסרית, תועלתית, חינוכית - לאו דווקא בשיקולי תאוות בצע שמונעים מהציבור נגישות לטכנולוגיה הזו, כפי שהציג ארז.

ועוד נימוק נגד האיבחונים האלה, ששכחתי - הגנת הפרטיות של האזרח. בגלל הנימוק הזה, בהרבה מדינות נחקקו חוקים שמטרתם למנוע שימוש של חברות ביטוח במידע שמתקבל מאיבחון גנטי, או אפליה על בסיס זה (אחרת, למשל, היו מפטרים כל מי שעשוי לחלות ב-‏10 השנים הקרובות, נאמר). למרות ההגנה הזו, יש הרגשה שעדיף לשמור על המידע הזה כמה שיותר גולמי, ולא לבדוק כל פרמטר אפשרי בפרופיל הגנטי של אדם, אם אין בכך תועלת נראית לעין.
על תרופות וכוונות טובות 134928
תראי, אני לא פעיל אנטי-גלובליזציה וכשאני אומר תאגידי ענק זה לא משול לאנטיכריסטוס, אבל העובדה בשטח היא שרק להם יש צ'אנס.
זה כבר לא פייר, למה, אם לי יש הון קטן של חצי מליון ורעיון טוב ואמצעים ליצרו, למה אני חייב למכור את הידע הזה לחו"ל?

על כך שחברות התרופות לוחצות על ה-FDA להוריד את רף הבדיקה, ובכך בעצם אומרות מה שאני אומר, אין לי מחלוקת.
זה גם ברור, מדיניות ה-FDA עולה להם הון עתק.
אני גם לא רואה בזה בעיה, הם לא האויבים שלי חלילה ומותר לנו להסכים.

יש מושג מתחום הרוקחות, אני לא בטוח אבל אני חושב שקוראים לו אינדקס-קליני אשר מהווה מדד מספרי של היחס בין יתרון התרופה לנזקה.
עד כמה שסרטן זה נורא, מוות נחשב גרוע יותר. דינו של ילד בועה ללא טיפול הוא מוות.

לא הבנת מה אני מציע. (ראי גם תשובתי לפוליטיקוס: תגובה 134911)
אני חס וחלילה לא נותן לכל דוד שמואל להחליט האם זה הזמן לנסות את השיקוי הסגול החדש של פרופ. קטרוס.
החולה בהיותו חולה מעורב מאד רגשית בהחלטה ולכן יש לתת לו שיקול דעת אבל קטן. יתרה מזאת הוא גם בור ברפואה. כאן נכנס לתמונה הרופא המטפל ואולי אף הארגון בו הוא מטופל, אשר אמורים להיות אוביקטיבים ויותר מלומדים. חלק מהאחריות צריך להיות מועבר גם אליהם.
תראי, אם חומר הגיע למעמד החגיגי של ניסוי קליני, אפילו ניסוי קליני I, הרי שהוא עבר כבר אינספור בדיקות וניסויים מעבדתיים וחקר ספרות וחיות מעבדה ומה לא.
כלומר, להביא חומר לניסוי קליני הוא בעצם קריאת אמון של המדען (גם הבסיסי וגם הישומי) בטיב החומר ובפוטנציאל שלו.
במידה וה-FDA לא גילה ליקויים מחפירים לאחר סריקה מקיפה וטובה של שנה שנתיים (אפשר לעשות הרבה מאד בשנה שנתיים), הרי שעל פניו החומר עודנו בחזקת טוב.
אם יש גם רופא שמוכן לקחת על כתפיו את האחריות של מתן תרופה חדשה (כי החולה שלו סובל), וחולה המוכן לקחת על עצמו את הסיכון כמו גם את הסיכוי, אז יש לנו רצף מנצח.
מדען-מבקר-רופא-חולה , מה עוד צריך?

אני תוהה לגבי כמה מחלות באמת אי אפשר לעשות *כלום*.
יש מחלות רבות אשר הטיפול בהן תלוי באופן מהותי במועד האבחון, למשל מחלות אוטואימוניות, ואם אני לא טועה, גם מחלות נוירודגנרטיביות כמו אלצהיימר.
אבל גם אם באמת אין כלום שניתן לעשות, כשאת באה לרופא עם כאב, את רוצה לדעת מה גורם לו?
יכול להיות שלאחר האבחון הרופא יודה שאין לו מה לעשות, אבל לפחות תדעי לקרוא לשד שלך בשם.
חוסר ידיעה כמוהו כחוסר אונים, וחולה ללא מענה עשוי להמשיך לחפש ללא הועיל תשובה, או לטפל במחלה הלא נכונה (דבר שעשוי לגרום לנזק), או להתפות למיני שרלטנים שיש בידיהם את כל התשובות.

לגבי הגבלת הגישה למידע רפואי מסווג בטענה של חדירה לפרטיות, זה נושא אחר שאני מעדיף לא להכנס אליו.
אני לא חושב שהפתרון לבעיה זו הוא בהשארות באפלה טכנולוגית והמנעות מפיתוח אלא בחקיקה הקובעת מה מותר ומה אסור לעשות על בסיס מידע זה.

גם אותי לא מעניינים האינטרסים הסמויים של תאגידים.
למעשה הם לא כ"כ סמוים: הם רוצים כסף, וזה לגמרי בסדר, הם חברות שנולדו כדי לייצר כסף.
אלו הם תוצאות הפעילות שלהם עליהם אנו מדברים.
אם חלילה ילקה מישהו יקר לך במחלה קשה, ואת תדעי שבאונ. ת"א יש מחקר הטוען שמצא מזור, אבל זה לעולם לא הפך לתרופה, איך תרגישי?
על תרופות וכוונות טובות 135581
השאלה האחרונה שלך מקוממת. ברור שאם קרוב שלי יחלה, אני ארצה לעשות הכל כדי שיבריא. זה עדיין לא אומר שיהיו לי כלי הידע המספיקים כדי לעשות זאת. בנוסף, גם במקרה כזה אני אדע שמחקר "הטוען שמצא מזור" הוא עדיין רחוק מתרופה - בין אם הצליח ובין אם לא הצליח.

גם אני רואה פיתוחים מדעיים חדשניים. חלקם מצליחים וחלקם לא. חלקם מצליחים ככה-ככה, פשוט לא מספיק יעילים. חלקם עובדים על ילדים, אבל לא על מבוגרים, ולפעמים ההפך. חלקם יעילים מאוד אבל גם רעילים וגורמים לתופעות לוואי קשות. כל זה כבר נאמר - אבל אני מנסה לומר, שההחלטה כאן אינה שחור מול לבן. היא בין יעילות יחסית לבין חוסר יעילות יחסית, בהשוואה לתרופות קיימות.

חומר שהגיע לניסויים קליניים שלב 1 נבדק לרעילות ובטיחות בעיקר. עדיין לא ברור שהוא עובד, לא ברור איזה מינון צריך ועוד הרבה גורמים.

לגבי ההצעה שלך:
תראה, אם החולה מסכים והרופא מסכים והתרופה תעזור לשפר את מצב החולה - למה לא? אז זהו, שלא תמיד זה פשוט כל כך. רופאים גם הם בני אדם, ועלולים להיות רודפי בצע. חולים עלולים להיות מובלים ללא ידיעה מספקת. או שפשוט, כמו שקורה לפעמים בניסויים קליניים שלב 2 ו-‏3 , מתגלות תופעות לוואי חמורות של החומר, שגורמות להפסקת הניסויים. מהבחינה הזאת, שימוש "מבוזר" בתרופה חדשה (חולה פה, רופא שם) דווקא יגרום לפחות ידע עליה, כיוון שאינו מתרחש במסגרת ניסויים מבוקרים.

לגבי ערכות האיבחון הגנטי - זו בשורה מאוד-מאוד קשה, לשמוע שאתה ומשפחתך נמצאים בסיכון לחלות במחלה סופנית, ואפילו היא סרטן (שיחסית ובצורה מוגבלת, יש לה טיפול). מתן מידע כזה דורש בדרך כלל התערבות של עובדים סוציאליים או ביו-אתיקנים יחד עם הרופא. וזאת, מפני שיש שני סוגי אנשים - זה שאינו רוצה לשאול וזה שרוצה לדעת הכל. ההנחה שלך, כאילו כולם יחשבו כמוך בעניין הזה, לא מעשית - היא לא מאפשרת לקבל החלטות בנושא ברמת החולה הבודד. לך תדע אם גברת כהן מחדרה היא מהסוג הראשון או השני. לך תדע אם הבשורה תהפוך את חייה למלאי דאגות או תגרום לה להחליט לשפר את חייה. וכל זה, כזכור, כשאין טיפול מונע למחלה.

עד כאן ובוקר טוב.
סוג ראשון ושני 135593
אני כנראה שייכת לסוג שלישי: ביצעתי בדיקה גנטית לבדיקת סיכויי לחלות במחלה סופנית שנפוצה במשפחתי, אך השתפנתי ולא טלפנתי לקבל את התוצאות.

חזרה לעמוד הראשי המאמר המלא

מערכת האייל הקורא אינה אחראית לתוכן תגובות שנכתבו בידי קוראים